SUS passa a oferecer medicamento de R$ 7 milhões para tratar crianças com atrofia muscular espinhal

 Zolgensma é considerado o medicamento mais caro do mundo

O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um passo histórico nesta segunda-feira (24) ao começar a oferecer gratuitamente o medicamento Zolgensma, uma terapia genética inovadora para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1. Esta condição rara afeta os movimentos e a respiração, atingindo menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos. O tratamento, que custa em média R$ 7 milhões na rede particular, agora está disponível para crianças com até seis meses de idade que atendam a critérios específicos.

O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, comemorou a novidade: “O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecer esse medicamento para a sua população”.

Como funciona o tratamento

O Zolgensma atua substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Esses neurônios são fundamentais para movimentos voluntários simples, como respirar e engolir. De acordo com o Ministério da Saúde, o SUS passa a ofertar todas as terapias modificadoras da AME tipo 1, ampliando significativamente as chances de qualidade de vida para os pequenos pacientes.

Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) mostram que, entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, 287 foram diagnosticados com AME. Antes do acordo, o Zolgensma já era disponibilizado em casos de decisões judiciais. Agora, o tratamento está oficialmente incorporado ao sistema de saúde público.

Pagamento condicionado a resultados

O acordo com a indústria farmacêutica internacional prevê que o pagamento do medicamento será condicionado aos resultados obtidos nos pacientes. “Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”, explicou Padilha.

Protocolo e referência nacional

Para ter acesso ao tratamento, as famílias devem procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME espalhados pelo país, incluindo estados como Rio Grande do Sul, São Paulo, Rio de Janeiro e Bahia. Os pacientes passarão por uma triagem baseada no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2. Um comitê permanente de acompanhamento será instalado nas próximas semanas.

Sobre a AME e outras terapias disponíveis

A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína vital para a sobrevivência dos neurônios motores. Além do Zolgensma, o SUS já oferece os medicamentos nusinersena e risdiplam, utilizados em pacientes de outras faixas etárias com AME tipos 1 e 2. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas.

Com essa iniciativa, o Brasil se destaca no cenário internacional de saúde pública, reforçando o compromisso com o tratamento de doenças raras.